전세계 환자를 위한 특수 약품 개발 및 상용화에 힘쓰는 제약기업 Sucampo Pharmaceuticals는 최근 과학 학술지를 통해 2-Hydroxypropyl-beta-cyclodextrin (HPβCD) 제품으로 니만-피크병 C1형(NPC-1) 치료용 신약 심사 중인 VTS-270이 독자적 조성을 갖추고 있다는 결과를 발표했다.

NPC-1은 전세계적으로 2~3,000명이 보유한 희귀성 진행 질환이자 치명적인 유전질환으로, 연구팀은 이번 연구에서 VTS-270이 이온 이동도 적외선 촬영 결과 낮은 수준의 하이드록시프로필화, 혹은 치환도(DS)와 헤테로다이머를 일관되게 함유하고 있는 것으로 나타났다. HPβCD는 다양한 물질이 복합적으로 혼합된 것으로 다양한 제조과정 속에서 사이클로덱스트린 고리의 하이드록시프로필화 수준(치환도)이 달라지는 등 조성이 변형될 수 있다. 평균적인 치환도는 HPβCD 혼합물의 복잡성 정도를 가늠할 핵심 성질이다. 이는 치환도가 분자 결속성과 수용성 수준에 영향을 미치기 때문이다.